（纳什维尔19日讯）基因疗法又在一种罕见病治疗中，获得重大突破。美国科学家改造人类免疫力缺乏病毒（HIV），成功令8名需与世隔绝的“气泡男孩”（Bubble Boy）恢复免疫系统，可如正常儿童般生活。
美国田纳西州孟菲斯的圣朱迪儿童研究医院宣布，已有8名患有严重先天免疫疾病的“气泡男孩”，通过基因疗法获得治愈。相关论文刊登在期刊《新英格兰医学杂志》。
每20万名新生儿中，就会有一人患上罕见遗传病严重联合免疫缺陷症（SCID），绝大部分均是男婴，因此俗称“气泡男孩”。患者在基因上有缺陷，令骨髓无法产生免疫系统所需血细胞，会导致对细菌或病毒没有免疫力，小小感染已可夺去性命，患者大多在2岁前便会夭折。
可免除手术风险
患上SCID的儿童，从出生起就只能终身活在特制的无菌隔绝罩中，避免被各种疾病多重感染，就如同活在气泡里。
过去治疗SCID只能依赖骨髓移植，但骨髓移植不只要花时间等待合适的捐赠者，手术上也伴随一定风险。因此，医生希望透过基因治疗的方式，将正常的基因直接注入患者的骨髓细胞中，免除费时和手术风险的问题。最后，医生选用的就是HIV病毒。
医生在研究中先抽取患者部分骨髓细胞，以改良的HIV植入患者缺失的基因，然后将血细胞注入回患者体内。医生事先会以药物破坏患者部分骨髓，让新血细胞有增生空间。
20年前有类似疗法
医学界早于20年前已尝试类似疗法，但当时的做法会破坏其他基因，导致部分患者之后出现白血病。
这次研究中，研究员为8名婴儿进行治疗，全部患者在6至24个月后，均成功制造出免疫系统所需细胞，没有任何并发症出现，当中部分患者甚至成功接种疫苗，进一步提升免疫力。
美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）总监福西表示，希望未来这种治疗方式能普及化。这项研究的负责人之一麻卡丝则指，虽然未来需要更多的时间来确认这项治疗是否为永久性治疗，但至少患者目前已经痊愈了。
.jpeg/9fb7f9537aac4040a455e157db321c2f.jpeg)
