(纽约4日讯)人类朝著根绝遗传病,踏出重要一步。国际科研团队宣布,首次成功使用有“基因剪刀”之称的CRISPR-Cas9基因编辑技术,修复人类早期胚胎中,一种与遗传性心脏病相关的基因突变。
这篇刊登在英国《自然》杂志的报告指,研究由美国俄勒冈卫生科学大学发起,主要研究工作也在该大学进行。
此外,美国索尔克生物研究所及韩国、中国的科学研究机构,亦有参与。这是美国科学家首次进行人类胚胎基因编辑的研究。
这次研究是针对肥厚型心肌病。这种每500人就有一人患有的单基因遗传病,是青壮年运动员猝死的主要原因之一。研究员运用“基因剪刀”技术,剪去有缺陷的基因,再进行修复。
研究团队首先将一名患心肌肥厚症男子的精子,与健康的卵子结合,其后把“基因剪刀”植入受精卵,将精子缺陷基因剪掉,以及复制卵子中另一段健康基因进行修复。但并非每个授精卵最后都能完全修复。结果在54个胚胎中,有36个胚胎完全消除了突变的基因。
研究员于是尝试将“基因剪刀”连同精子,一道植入卵子内,发现效果改善,结果58个胚胎中,42个完全消除突变的基因。
非制造设计婴儿
胚胎若培育成人,不会再有该种病,亦不会把出现突变的基因传给下一代。不过,团队让胚胎发展5天后停止实验,并全部毁灭。
这次研究结果显示“基因编辑技术”定向非常精确,没有导致非目标基因出现突变。研究显示,精确的基因编辑技术,跟体外授精等技术结合运用,可助有遗传病的人避免将病传给下一代。
改人类基因难免引起道德争议,但研究团队认为,他们不过是修正有突变的脱氧核糖核酸(DNA),不是在制造“设计婴儿”。