治疗罕见疾病酸性鞘磷脂酶缺乏症　卫生部批准Xenpozyme 20MG注册

（吉隆坡7日讯）马来西亚卫生部（KKM）首席卫生总监拿督莫哈末拉兹里表示，药物管制局 (PBKD) 已同意批准药物Xenpozyme 20MG粉末浓缩液输液用（含活性Olipudase alfa 20mg）的注册，以治疗罕见疾病酸性鞘磷脂酶缺乏症（ASMD）。

“酸性鞘磷脂酶缺乏症是一种遗传性疾病，病人不会拥有足够的酵素来分解脂肪或鞘磷脂复合物。这种情况会导致脂肪堆积在肝脏、脾脏、肺脏和脑等器官中；从而导致肿胀、疼痛、食欲不振等症状。最终，病患会因呼吸衰竭而过早死亡。”

他今日透过卫生部发布文告，如是指出。

他表示，酸性鞘磷脂酶缺乏症的疾病流行率稀有度估计为 1: 250,000；而 Xenpozyme（Olipudase alfa 20mg）是一种酵素，并将作为替代疗法，以替代患者的酶，作为第一个对于酸性鞘磷脂酶缺乏症进行特异性治疗。这种药物能够减少体内脂肪的积累和器官细胞，并缓解疾病症状。

他补充，马来西亚因未满足治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症的产品等医疗需求，而导致这个疾病被列为罕见疾病名单。当中，这个疾病被授予孤儿医学地位，且有资格灵活地注册要求。

他说，国家药房监管部已累积注册多达5种产品，以治疗罕见疾病。其中包括，Xenpozyme（Olipudase alfa 20 毫克），并自 2020 年起使用此注册途径。 在本次药物管理局（PBKD）的会议上，该会议已经同意批准获得孤儿药地位的产品的注册，即产品 XENPOZYME 20MG 浓缩粉、其输液溶液（含活性成分Olipudase Alfa 20mg）。

他补充，核准的适应症是根据治疗非中枢神经系统的酵素替代疗法，以酸性鞘磷脂酶缺乏症的神经系统 (CNS)。这一表现，适用于 A/B 型或 B 型儿童和成人患者。

他指出，Xenpozyme 产品由爱尔兰根再公司（Genzyme Ireland Limited）与赛诺菲安万特 (Sanofi-Aventis) 共同制造；而其在马来西亚的有限公司则是作为产品注册持有人。

他也表示，卫生部将透过国家药剂监管局继续监测和评估涉Xenpozyme（Olipudase alfa 20 毫克）功效的品质、安全和资讯 。

此外，卫生部还将持续致力于改善人们从我国获取优质、安全和有效的药物。

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