出席一项有关新药推介礼时，血液肿瘤骨髓移植专科医生吴世清指出，骨髓纤维化（Myelofibrosis），是一种罕见的骨髓造血功能紊乱疾病，会扰乱血细胞的正常生产，进而危及病人的生命。
骨髓纤维化与本态性血小板增多症（Essential Thrombocythemia，ET）及（Polycythemia Vera，PV），同属于费城染色体阴性骨髓增生性肿瘤（Philadelphia chromosome negative myeloproliferative neoplasms）。
骨髓纤维化是骨髓增生疾病中，造成最多并发症及死亡的一种。它的组织学特色，是骨髓有不同程度的纤维化，在周边血液可以发现泪滴状的红血球以及红白母血球，其临床特色是骨髓外的造血、脾脏肿大、贫血等等。
造血细胞反常增生
骨髓之所以产生纤维化，是由于骨髓内某些造血细胞进行不正常的增生，在增生的过程中这些细胞释放出数种细胞激素以及生长激素，导致骨髓产生纤维化的变化。
“过去，由于治疗方法的选择有限，导致此病的预后不佳（指病况危重、治疗困难，病情好转机会小）。研究表明，骨髓纤维化病人的预期寿命短，平均总存活率是5.7年。”吴世清表示，男性和女性患上骨髓纤维化的机率是相等的，而大部分患者的发病年龄介于50岁至80岁之间。
病患佳音 整体存活率大大提升
近日，全新药物JAKAVI（ruxolitinib）正式获得我国卫生部批准，用于治疗骨髓纤维化病人，可改善病人的生活质素，为骨髓纤维化病人提供另一个治疗选择。Ruxolitinib是全球首个获批准的JAK1/JAK2抑制剂标靶疗法。该项药物的批准是基于两项COMFORT-I和COMFORT-II的临床试验结果。
降低过半死亡风险
与现有的治疗方法相比，COMFORT-II临床试验连续3年的分析证实，ruxolitinib能降低死亡风险达52％，病人的整体存活率也获得提高。其中，超过一半（51.4％）接受ruxolitinib治疗的病人的脾脏体积，从基线减小35％或以上。
虽然，异体干细胞移植依然是目前唯一可能治愈骨髓纤维化的治疗方法。但是，此疗法带有较高的风险和并发症，例如植体抗宿主排斥反应（graft-vs-hostdisease）。这些并发症都会引发较高的死亡率。此外，只有少过5％的骨髓纤维化病人适合此疗法，因为病人必须符合相关的治疗要求。
对此，吴世清医生表示，骨髓纤维化是非常复杂的疾病，在发病初期没有明显症状，病人需要经过详细的检查才能确诊。过去，骨髓移植是唯一的治愈方法，但是此治疗方法会引起其它并发症。
也是东盟血液学联盟创会会长的吴世清说：“随著我国批准了治疗骨髓纤维化的ruxolitinib药物，为治疗带来新曙光。最新的临床试验结果令人感到非常鼓舞，特别是看到病人的病情获得真正好转和改善，使得病人和其家人都倍感欣慰。”
参照有关临床试验数据显示，接受ruxolitinib治疗的最常见副作用是血液系统不良反应包括贫血（82.4％）、血小板减少（69.8％）和中性粒细胞减少（15.6％）。
血液系统反应不良通常是与药物剂量相关，这可通过减少剂量和/或输血来处理，而这些反应极少导致停药。3种最常见的非血液系统不良反应是瘀青（21.3％）、头晕（15％），以及头痛（13.9％）。吴世清强调，在决定接受治疗方法之前，病人和家人应谘询医生的意见，由于ruxolitinib的建议起始剂量应根据病人的血小板数量来计算，所以在开始治疗之前，病人应进行完整的血液检查。
