（新加坡6日讯）一岁男童患上罕见肌肉萎缩症，须在2岁前进行基因疗法，但费用超过280万新元（约840万令吉），父母无奈网上众筹，一个月内若筹不到钱，男童要一辈子靠药物才可能正常行走。
患上脊髓性肌肉萎缩症（第二型）（Spinal muscular atrophy type 2）的施宇骏，是父母在结婚四年后，前年10月2日迎来的爱情结晶，今年即将满两岁。
小宇骏的母亲舒文（33岁，译音）受访时绘述，她在怀孕时定期做产检，宝宝一直都没问题，出生后也无异样，直到7个月大后，才出现症状。
“我们带他到诊所例行检查时，医生发现他的下肢发展未达同龄标准，我们随后带他到医院进行详细检查后才确诊。”
夫妇俩随后开始带儿子进行一系列的复健疗程，并在期间结识了儿子同样患病的一名母亲， 对方告知，在接受基因药物Zolgensma后，儿子已可自行站立。
舒文解释，该基因疗法两年前才获美国食品及药物管理局（FDA）的批准，针对疾病根源，通过静脉输入药物后，有一次性治愈的预期效果。
“这一剂针的费用就超过280万新元，并得在小孩两岁前进行。由于疗程事前需要做很多准备工作，医生说现在只剩下一个月的时间了，这个月筹不到钱，以后就只能一辈子靠吃药或打针，才可能正常行走了。”
两人近期获不少亲友的鼓励，才决定上网众筹，希望能为儿子争取“重生”的机会。
舒文表示，本周二（3日）晚上在友人的帮助下，他们在络筹款平台“希望之光”（Ray Of Hope Initiative）发起众筹，没想到短短几天内，筹获近60万新元（约180万令吉）。
“我和丈夫本来觉得这是一个‘ 不可能的任务’，非常感谢大家的慷慨解囊，我们很感动。”
她说，目前仅剩25天的时间筹钱，成功的话就是个奇迹，失败的话，他们会把钱退回给善心人，让这些钱帮助其他的人。
舒文形容，儿子性格开朗爱笑，乖巧懂事，深得长辈们的疼爱。不过渐渐长大后，看到其他的同龄小孩能跑能跳，儿子也会想站起来，有时甚至会看著自己的双腿，似懂非懂地捶打，叫人看了心疼。
她难过表示，夫妇两热爱运动，儿子出生前，小两口还常斗嘴，希望儿子日后陪著做运动，如今却是天方夜谭。
“他会是我们唯一的孩子，现在也不奢望他以后能做运动，只要他可以站起来走路，我们就很满足了
儿科专科医生刘建明博士受访时表示，脊髓性肌肉萎缩症属基因缺陷导致的常染色体隐性遗传病，患者主要表现为全身肌肉萎缩无力，身体逐渐丧失各种运动功能，甚至是呼吸及吞咽。
她说，该病可分成四型，每6000到1万名新生儿中，就有一人患病。
她透露，Zolgensma疗法为新加坡目前获批的三种疗法之一，疗法目标是增加具有完整功能的SMN（Survival of motor neuron）蛋白的含量，从而强化患者的运动功能。
“这种疗法是一次性的，患者需在两岁前进行，越早进行成功率越高，但碍于价格及时间限制，据我所知，新加坡目前只有两名患者接受该疗法。”
