(伦敦11日讯)英国一名患有侵袭性白血病的少女,成为首名在接受开创性疗法后病情出现缓解的患者,让英国医疗界感到振奋。
法新社报导,这名13岁的少女叫阿莉莎,去年被诊断出患有T细胞急性淋巴细胞白血病。但她的血癌对包括化疗和骨髓移植在内的常规治疗都没有反应。
她后来在伦敦大奥蒙德街儿童医院,参加了一项使用健康志愿者基因工程免疫细胞的新疗法临床试验。28天后,她的癌症出现缓解,使她得以第2次骨髓移植,以恢复她的免疫系统。
阿莉莎已回到英格兰中部莱斯特的家中,6个月后的现在“情况良好”,并接受了追踪护理。
医院周日在一份声明中称:“如果没有这种实验性治疗,阿莉莎的唯一选择就是姑息疗法。”
大奥蒙德街儿童医院的顾问奇萨表示,阿莉莎病情的转变“相当显著”,但仍需要在接下来的几个月内,对结果进行监测和确认。
急性淋巴细胞白血病是儿童中最常见的癌症类型,会影响免疫系统中可以对抗和抵御病毒的B细胞和T细胞。
大奥蒙德街儿童医院表示,阿莉莎是目前已知第一位接受碱基编辑T细胞治疗的患者,该疗法涉及化学转化单核甘酸碱基携带特定蛋白质的指令。
为其他新疗法铺平道路
大奥蒙德街儿童医院和伦敦大学学院的研究人员在2015年,帮助开发使用基因组编辑的T细胞治疗B细胞白血病。
但为了治疗其他一些类型的白血病,该团队必须克服设计用于识别和攻击癌细胞的T细胞,在制造过程中最终互相残杀的挑战。
团队需要对碱基编辑的细胞进行多次额外的脱氧核糖核酸(DNA)改变,以使其能够在不相互损害的情况下靶向癌细胞。
大奥蒙德街儿童医院顾问免疫学家兼教授卡西姆说:“这是一个很好的示范,我们如何通过专家团队和基础设施,将实验室的尖端技术与医院为患者提供的实际结果联系起来。”
“这是我们迄今为止最复杂的细胞工程,为其他新疗法铺平了道路,并最终为患病儿童创造更美好的未来。”
阿莉莎在声明中说,她受到激励参加了试验,不仅是为了自己,也为了其他儿童。
她的母亲基奥娜补充:“希望这能证明这项研究是有效的,他们可以将其提供给更多的孩子。”
研究人员本周末在美国血液学会年会上,展示了他们的发现。