(华盛顿12日讯)美国科学家开发了一种新药,可让脊髓受损的实验鼠细胞再生和逆转瘫痪,使它们在接受治疗后的4周内再次行走。
法新社报导,研究成果周四发表在《科学》杂志上,负责该研究的西北大学科学家团队希望,最早在明年向美国食品和药物管理局(简称药管局,FDA)提出进行人体试验。
领导这项研究的斯图普说:“我们研究的目的是开发一种可转化疗法,可用于临床,以防止患者在遭受重大创伤或疾病后瘫痪。”
治愈瘫痪是医学的长期目标,这个领域的其他前沿研究包括,使用干细胞制造新神经元(神经细胞)的实验性治疗、指示身体产生某些蛋白质帮助神经修复的基因治疗,或是注射蛋白质。
斯图普的团队则使用纳米纤维来模拟“细胞外基质”的结构。细胞外基质是一种天然存在于组织周围的分子网络,负责支撑细胞。
每根纤维大约比人的头发细1万倍,它们由数十万个称为肽的生物活性分子组成,这些分子传递信号以促进神经再生。
科学家先切开实验鼠脊椎,24小时后以凝胶形式将这种模拟细胞外基质的纳米纤维,注射到实验鼠脊髓周围的组织中。
研究团队决定等待一天,是因为那些因车祸、枪击等遭受毁灭性脊椎损伤的人,通常都会延迟接受治疗。
4周以后,接受治疗的实验鼠几乎恢复了行走能力,未经治疗的则没有。研究人员之后检查治疗对实验鼠细胞水平的影响,结果发现脊髓有了显著的改善。
称为轴突的神经元,被切断的延伸部分出现再生,而可以作为再生物理屏障的疤痕组织显著减少。
更重要的是,一种在传输电信号方面很关键、叫做髓磷脂的绝缘轴突层,已经重新形成,为受损细胞提供营养的血管也已形成,且更多的运动神经元存活下来。
而研究团队的一个关键发现是,在分子中产生的某种突变,会加强它们的集体活动,并提高它们的功效。
“这是因为神经元中的受体自然地处于不断活动状态。”斯图普解释:“增加纳米纤维内治疗分子的活动,有助于将它们更有效地与其移动目标连接起来。”
研究人员实际上测试了两种版本的治疗,一种有突变,另一种则没有,结果发现接受改良版治疗的实验鼠恢复了更多的功能。
斯图普表示,科学家开发的凝胶是同类产品中的第一种,但之后可能会出现被称为“超分子药物”的新一代药物,这种疗法是由许多分子的组合,而非单一分子。
材料会在几周内降解
研究团队称,这个疗法是安全的,这些材料会在几周内降解,并成为细胞的营养物质。
斯图普希望在不需要对灵长类动物进行进一步动物试验的情况下,尽快直接进行下一步的人体研究,因为哺乳动物的神经系统高度相似。
他说:“目前没有任何方式可以帮助脊髓损伤患者,这是一个巨大的人类问题”。他又预测,接下来的“挑战在于药管局将如何看待这些全新疗法,因为它们是全新的”。
根据官方统计,仅在美国就有近30万人出现脊髓损伤,他们的寿命比没有脊椎损伤的人短,而且自1980年代以来一直未改善。