由北京大学-清华大学生命科学联合中心、首都医科大学及解放军总医院第5医学中心组成的研究团队,周三(11日)在英国医学杂志发表论文,指透过基因编辑工具从捐赠者的骨髓干细胞中删除一种名为CCR5的基因,然后移植到一名爱滋病及白血病患者体内,成功令白血病处于完全缓解状态,并可暂停服用抗爱滋药物。
根据中国传媒的报导,由北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁领导的研究团队,在骨髓库中寻找适合骨髓,再以基因编辑工具CRISPR-Cas9剔除17.8%的CCR5基因,移植到一名27岁患爱滋病及白血病的病人体内。
在移植后4周,病人的白血病处于完全缓解状态,病情在其后19个月一直维持完全缓解状态。此外,病人更可暂停服用抗爱滋药物。
不过,基因编辑治疗技术对淋巴细胞中CCR5的破坏率仅为5%左右,研究人员承认需要对疗法作进一步研究。
与哦管报道指出,该研究论文意味中国科研人员首次完成基因编辑干细胞治疗爱滋病和白血病患者,经基因编辑的成体造血干细胞可在人体内长期稳定的造血系统重建,基因编辑并不会对其他组织器官及生殖系统产生影响,为爱滋病、贫血及血友病的治疗带来曙光。