(华盛顿15日讯)美国一家医疗公司表示,将于2年后通过修改基因的方法,帮助治疗人类的眼部疾病。如果实现,则意味著两年内将出现人类历史上首位转基因人。
美国“埃迪塔医药”(Editas Medicine)致力于研究通过修改基因,治疗先天性黑朦患者。资料显示,患上这种罕见遗传疾病的人士,受到基因缺陷的困扰,机体无法正常产生特定的蛋白质,导致视网膜无法正常发挥功能。
患者可能在方出世几个月内就会出现有关症状,并且最后将导致彻底失明。
该公司首席执行员博斯利,在麻萨诸塞州剑桥市参加会议时表示,有信心通过被称为“Crispr”的最新转基因技术,治疗先天性黑朦患者。她说:“感觉有点快,但我们是在以科学允许的速度前进。”
面临卫生部门审核
在该项计划顺利进行的前提下,这将是转基因科技首次应用在人类身上。肯特大学的教授格里芬表示,这项技术给病人带来福音,“令人兴奋”。不过,美国目前禁止修改人类基因,所以该公司将面临卫生部门的多番审核。
埃迪塔医药在学术期刊《麻省理工学院科技评论》上发表的文章指出,“Crispr”是一种自然的细菌自我防卫体系。细菌在自身的基因中携带了病毒的遗传密码,并且以此识别从外部靠近的病毒,从而生成催化剂,驱逐病毒的遗传密码。
专家质疑操之过急
他们打算以此为基础,向病人眼中注射一定剂量的病毒,让病毒摧毁CEP290基因当中大约1000个有缺陷的遗传密码。
不过,该项技术仍颇受争议,因为它将永久性地改变人类基因,并且会世代相传下去,在未来可能会出现意料不到的后果。有基因专家表示,在两年内就实现如此大的突破,有点操之过急。
英国“基因联盟”组织成员肯特称:“这看起来非常不成熟。尽管如此,Crispr还是一项令人极度兴奋的技术,毫无疑问拥有巨大潜力。”