（纽约21日讯）药厂Orchard Therapeutics的新药Lenmeldy ，周一获美国食品和药物管理局（FDA）核准上市，是第一款能治疗致命罕病“异染性脑白质退化症”（MLD）的药物，不过这款新药的单剂治疗价格425万美元（约2000万令吉），是全球最昂贵的药物。
综合媒体报导，MLD是遗传性疾病，患者先天缺少能分解脂质的酵素“脑硫脂”，使脂质最终对神经造成毒性，会逐渐失去动作和思考能力。
罹患这种病的小孩诊断发现后，通常生命不超过5年，多半活不过7岁，美国每年约40名新生儿有这种病。
Orchard Therapeutics表示，首批接受Lenmeldy治疗的病患已追踪超过12年，研究人员持续发现治疗后经过基因改造的细胞，会制造患者体内缺少的酵素。
在Lenmeldy定价之前，CSL Behring的Hemgenix是世界上最贵的药物，单剂治疗要价350万美元（约1650万令吉），治疗乙型血友病。再来是治疗肌肉失养症的Elvevidys，要价320万美元（约1508万令吉）；第4名则是Skysona，要价300万美元（约1414万令吉），用来治疗肾上腺脑白质失养症。
《路透》最新分析，制药公司去年在美国的新药定价，比2022年高出35%。
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